Эффективное лечение муковисцидоза?

Одна из фармацевтических компаний на днях опубликовала клинические данные, демонстрирующие, что новый подход к борьбе с муковисцидозом существенно улучшает функцию легких у пациентов, повышая надежды на лечение, которое может использоваться примерно для шестидесяти восьми тысяч человек по всему миру, в том числе и в случае двадцати четырех тысяч, которые не реагируют на какие-либо существующие лекарства. В первой половине следующего года авторы планируют запустить одно или два клинических испытания комбинации трех препаратов.
Лечение, по прогнозам, могло бы помочь 90% пациентов с кистозным фиброзом. В предыдущих исследованиях компания проверила свое «тройное комбинированное» лекарство примерно на сотне пациентов. Результаты измерения того, сколько воздуха пациент может выдохнуть за одну секунду, были намного лучше, чем ожидали многие ученые. Это действительно отличный пример прецизионной медицины, которая приносит плоды, отмечают эксперты. Результаты были впечатляющими и убедительными.
Компании удалось разработать единственные препараты, которые лечат основную генетическую причину муковисцидоза, при котором слизь препятствует прохождению воздуха в легкие. По данным специалистов, около половины из тех, кто рождается с этим заболеванием, живут не более тридцати восьми лет.
Прорыв произошел, когда исследователи решили использовать три препарата в комбинации вместо двух для лечения самых тяжелых случаев кистозного фиброза. Данные клинических исследований подтвердили лабораторные исследования, предполагающие, что три соединения вместе могут связываться с несогласованными мутантными белками и правильно складывать их, чтобы они могли перемещаться на поверхность клеток, позволяя этим клеткам нормально функционировать. Это самый значительный прогресс на сегодняшний день в способности коренным образом изменить течение болезни у 90% всех пациентов, отмечают авторы.
Еще рано прогнозировать, когда эта вторая по величине биотехнологическая компания штата сможет обратиться в Управление по контролю за продуктами и лекарствами для одобрения лечения. Все кандидаты на комбинированную терапию из отобранных медикаментов продемонстрировали значимые клинические преимущества и были, в целом, хорошо перенесены пациентами.

Источник: https://www.bostonglobe.com